EMA eszközök

Az EMA több programot is indított az elmúlt években, ami a hatékonyabb gyógyszerfejlesztést, a betegek gyorsabb gyógyszerhez jutását támogatja.

A legkorábbi kapcsolatfelvétel az EMA és a gyártók között az Innovation Task Force (ITF) keretében történhet. Az ITF célja, hogy a fejlesztők és a hatóság között korai fázisban megkezdődhessen a párbeszéd, és már ekkor meg lehessen határozni a készítménnyel kapcsolatos legfontosabb tudományos, szabályozási és jogi ügyeket. A kis és középvállalatok számára ezen túlmenően külön programja van az EMA-nak, aminek keretében adminisztratív és financiális támogatást nyújt az SME Office.

A fejlesztés során folyamatosan lehetőséget biztosít az EMA (és a nemzeti hatóságok is) tudományos tanácsadásra. A tudományos tanácsadás fontos része az EMA egyéb programjainak is. SME-k és akadémiai csoportok számára a tudományos tanácsadás díjtétele kedvezőbb.

 

 

A betegek gyógyszerekhez való hozzáférésének támogatására az adaptive pathway program lehetőséget biztosít iteratív fejlesztésre a klinikai kipróbálás fázisában. Lehetővé teszi, hogy egy kis betegpopuláción elvégzett kezdeti vizsgálatok után, ha a benefit/risk kedvező, feltételes engedélyezés (conditional approval) után történjen a vizsgálatok kiterjesztése. Feltétel, hogy a készítményt fontos egészségügyi szükségletben alkalmazzák. Az adaptive pathway program épít a tudományos tanácsadásra, engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazásra (compassionate use – már Magyarországon is bevezetésre került), valamint a patient registries-re. Az adaptive pathway-hez kapcsolódik az Innovative Medicines Initiative által futtatott ADAPT-SMART projekt, amely az adaptív regulációs eszközök koordinálását, keretrendszerének kialakítását tűzte kis célul, hogy a betegek a lehető leghamarabb hozzájussanak az innovatív készítményekhez.

A korai gyógyszer-hozzáférés támogatására a feltételes engedélyezés és az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás mellett fontos eszköz a gyorsított értékelés (accelerated assessment). Ha a készítmény innovatív terápiát jelent és piacra kerülése kiemelkedő népegészségügyi érdek, csökkenthető az engedélyezési folyamat időtartama.

A közelmúltban indult PRIME program (Priority Medicines Scheme) szintén az innovatív terápiás készítményeket célozza. Korai klinikai fázisban (akár first-in-man vizsgálatok után) tartó fejlesztések esetén kérhető, feltételei megegyeznek a gyorsított értékelésével. A rapportőrt (és dedikált EMA kapocsalattartót) már kezdeti fázisban hozzárendelik a projekthez, folyamatos tudományos és regulációs tanácsadással támogatják a fejlesztést.

Az Európai Bizottság szintjén a STAMP (Commission Expert Group on Safe and Timely Access to Medicines for Patients) kezdeményezés biztosítja, hogy a jelenlegi eszközök fejlesztésével tovább lehessen növelni a betegek új gyógyszerekhez való biztonságos és gyors hozzáférését.
A STAMP évente kétszer ülésezik.